Pesquisadores da Universidade de Newcastle, no Reino Unido, lideraram um ensaio clínico internacional que demonstrou que o fármaco alvo Iptacopan apresenta efeitos significativos no tratamento da rara doença renal C3G. Este avanço médico fornece uma nova opção terapêutica para melhorar os resultados do tratamento em pacientes com C3G, marcando um progresso importante no campo do tratamento de doenças renais.
Os resultados do estudo foram publicados na revista The Lancet. O Dr. Edwin Wong, consultor de nefrologia do Hospital de Newcastle, atuou como principal investigador do Reino Unido, liderando o ensaio clínico de fase 3 chamado APPEAR-C3G juntamente com o professor David Kavanagh da Universidade de Newcastle. A equipe de pesquisa avaliou a eficácia e a segurança do Iptacopan em pacientes com C3G por meio de uma colaboração multicêntrica global.
C3G, ou glomerulopatia por complemento 3, é uma rara doença renal causada por disfunção do sistema complemento. Esta condição provoca ativação excessiva do sistema imunológico, atacando a estrutura dos glomérulos renais e comprometendo sua função de filtração. Até o momento, não existiam tratamentos específicos eficazes para C3G, e a maioria dos pacientes acabava evoluindo para insuficiência renal terminal.
O Dr. Edwin Wong afirmou: “O prognóstico do C3G é muito ruim, geralmente exigindo diálise prolongada ou transplante renal, mas mesmo após um novo rim, não há garantia de que a doença não irá recidivar. Os resultados do estudo mostram que este tratamento não apenas previne a perda de proteínas na urina, mas também atua diretamente na hiperativação do sistema complemento observada na doença.”
O ensaio clínico confirmou que o Iptacopan é capaz de inibir efetivamente a ativação anormal do sistema complemento, reduzir a perda de proteínas nos rins e ajudar a estabilizar os indicadores de função renal. O mecanismo de ação deste fármaco alvo intervém na raiz da doença, oferecendo uma opção terapêutica mais precisa para pacientes com C3G.
O professor David Kavanagh destacou: “Embora doenças como a C3G sejam raras, elas podem ter um impacto devastador sobre os pacientes e suas famílias. Agora, pela primeira vez, encontramos um tratamento que aborda a causa fundamental da C3G e impede a progressão da doença. Os resultados deste estudo representam um momento crucial para pacientes com C3G que antes não tinham opções eficazes de tratamento.”
Ruchira Glaser, responsável global pelo desenvolvimento de Cardiologia, Nefrologia e Metabolismo da Novartis, enfatizou: “Na Novartis, estamos comprometidos com a proteção da saúde renal e em fornecer soluções terapêuticas inovadoras para populações com necessidades não atendidas. Por isso, trabalhamos em conjunto com clínicos, pesquisadores e defensores para identificar e preencher lacunas no tratamento, oferecendo aos pacientes novas opções terapêuticas.”
Os pesquisadores afirmam que os resultados deste estudo sobre o fármaco alvo foram possíveis graças à colaboração global de equipes médicas, abrindo novas perspectivas para o tratamento de doenças renais raras.
