A equipe do Professor Zheng Zongli, do Departamento de Ciências Biomédicas da Universidade da Cidade de Hong Kong, alcançou um avanço tecnológico no campo da edição genética. A equipe desenvolveu uma nova plataforma de edição genética, chamada GenomePAM, que pode identificar rapidamente as sequências PAM necessárias para as ferramentas de edição genética CRISPR. Os resultados da pesquisa foram publicados na revista Nature Biomedical Engineering, intitulada "GenomePAM Guides PAM Characterization and Engineering of CRISPR-Cas Nucleases Using Repetitive Sequences in Mammalian Genomics".

A tecnologia de edição genética CRISPR, uma ferramenta fundamental em biologia molecular, requer uma assinatura de DNA específica, a sequência PAM, para editar com precisão o gene alvo. O Professor Zheng Zongli explicou: "Isso é como o primeiro passo em um sistema de autenticação de dois fatores. O segundo passo, como a autenticação por celular, só é iniciado se a senha corresponder." Os métodos tradicionais de identificação de PAM apresentam limitações, mas a plataforma GenomePAM utiliza sequências repetitivas naturalmente presentes em células humanas para estabelecer um sistema de identificação mais eficiente.

A tecnologia GenomePAM atua diretamente em células humanas, analisando padrões aleatórios de PAM juntamente com mais de 10.000 sequências repetidas que ocorrem naturalmente no genoma para identificar de forma rápida e precisa sequências reconhecidas por ferramentas CRISPR. Em comparação com os métodos tradicionais, esta plataforma não apenas reconhece sequências PAM mais longas, como também proporciona um ambiente operacional mais alinhado à prática clínica. O Professor Zheng afirmou: "O GenomePAM nos permite compreender a eficácia das ferramentas CRISPR e, mais importante, a precisão com que elas cortam o genoma, levando em consideração todas as PAMs possíveis."

Este avanço tecnológico fornece um novo suporte para o desenvolvimento de ferramentas de terapia gênica. Espera-se que a plataforma GenomePAM acelere o desenvolvimento de novos sistemas CRISPR, promovendo a edição genética de precisão e a descoberta de medicamentos clínicos. O Professor Zheng observou: "O GenomePAM pode acelerar significativamente o desenvolvimento de ferramentas de edição genética, promovendo assim a edição genética de precisão e o desenvolvimento de medicamentos clínicos." A aplicação desta plataforma ajudará os pesquisadores a projetar estratégias de edição genética mais direcionadas, fornecendo novas abordagens técnicas para doenças genéticas e seu tratamento.