Investigadores da Universidade do Missouri fizeram progressos na investigação do tratamento para a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). Esta doença neurodegenerativa, também conhecida como doença de Lou Gehrig, provoca sintomas como fraqueza muscular, fala arrastada e fadiga nos pacientes.
A equipa de investigação liderada pela professora Smita Saxena da Faculdade de Medicina da universidade descobriu que uma molécula natural chamada GM1, quando encapsulada em bolhas lipídicas microscópicas, consegue atravessar a barreira hematoencefálica e chegar ao cérebro. A barreira hematoencefálica é uma camada celular que protege o cérebro de agentes patogénicos, mas também impede a entrada de medicamentos terapêuticos. Tentativas anteriores de entregar GM1 ao cérebro não tiveram sucesso. Nos primeiros testes laboratoriais, este novo método ajudou a melhorar sintomas relacionados com a ELA. Os resultados da investigação foram publicados na revista Advanced Science.
Saxena colaborou com a empresa biofarmacêutica suíça InnoMedica, utilizando um sistema de entrega de bolhas lipídicas microscópicas chamado Talineuren para transportar o GM1. Este sistema foi anteriormente usado num ensaio clínico humano para fornecer tratamento com GM1 a pacientes com doença de Parkinson, demonstrando um bom perfil de segurança e tolerabilidade. Em experiências com ratinhos que possuíam a mesma mutação associada à ELA, a terapia conseguiu atravessar a barreira hematoencefálica, melhorou a saúde dos neurónios motores e ajudou os ratinhos a melhorar a sua mobilidade.
A equipa de investigação afirmou que este avanço abre caminho para futuros ensaios clínicos em humanos no edifício Roy Blunt NextGen Precision Health da Universidade do Missouri, para verificar se a terapia pode melhorar a função motora em pacientes com ELA. Se os ensaios clínicos demonstrarem eficácia, há esperança de que no futuro esta terapia possa ser usada em populações jovens que carregam a mutação causadora da doença, bloqueando o seu desenvolvimento antes do aparecimento dos sintomas. Saxena referiu que o edifício NextGen Precision Health, ao reunir espaços de investigação e clínicos sob o mesmo teto, ajuda a acelerar o processo de translação da investigação básica para os ensaios clínicos em humanos.
Detalhes da publicação: Autores: Federica Pilotto et al., Título: "GM1 Engineered Couples Mitochondrial and Synaptic Pathways to Ameliorate ALS Pathology", Publicado em: Advanced Science (2026), Informação da revista: Advanced Science
