De acordo com pt.wedoany.com-A Abbisko Therapeutics anunciou que o ipatigratinib (ABSK-011), seu inibidor oral altamente seletivo e de pequena molécula do FGFR4, recebeu a designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento do carcinoma hepatocelular. Atualmente, o ipatigratinib está em múltiplos ensaios clínicos em várias regiões do mundo, e espera-se que esta designação forneça forte apoio para seu desenvolvimento clínico, registro e comercialização na Europa.
O carcinoma hepatocelular é o principal tipo de câncer primário de fígado, representando de 75% a 85% dos casos globais. Embora a terapia combinada de inibidores de checkpoint imunológico com terapia antiangiogênica tenha se tornado o tratamento de primeira linha para carcinoma hepatocelular avançado, as opções de tratamento de segunda linha e subsequentes ainda são limitadas. Especialmente para a população de pacientes com superexpressão de FGF19, as terapias existentes têm eficácia insatisfatória, representando uma necessidade médica significativa não atendida. Como um medicamento inovador que visa a via de sinalização FGFR4/FGF19, o ipatigratinib demonstrou bom perfil de segurança, tolerabilidade e atividade antitumoral em estudos prévios, oferecendo uma nova esperança de tratamento para esses pacientes.
Anteriormente, o ipatigratinib já havia recebido a designação de medicamento órfão e a designação de via rápida da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA, bem como a designação de medicamento de terapia inovadora da Administração Nacional de Produtos Médicos da China. A Abbisko Therapeutics está aproveitando essas vantagens regulatórias para acelerar o processo de desenvolvimento global do ipatigratinib. Seu estudo de registro pivotal como monoterapia foi iniciado com sucesso em junho de 2025 em mais de 50 centros de pesquisa clínica na China. A empresa planeja, por meio de ensaios clínicos contínuos, validar a eficácia do ipatigratinib em diferentes estágios de tratamento, fornecendo uma opção de terapia precisa, segura e eficaz para pacientes com carcinoma hepatocelular em todo o mundo.
