De acordo com pt.wedoany.com-A Beam Therapeutics anunciou em 1º de abril de 2026 que os resultados do seu ensaio clínico de Fase 1/2 BEACON foram publicados no New England Journal of Medicine. O estudo avaliou a segurança e eficácia da terapia gênica risto-cel para o tratamento de doença falciforme (SCD).

Os dados mostram que, até 6 de agosto de 2025, em 31 pacientes com SCD tratados com risto-cel, os níveis de hemoglobina fetal (HbF) excederam em média 60%, enquanto a hemoglobina falciforme (HbS) foi reduzida para abaixo de 40%. Todos os pacientes tiveram resolução da anemia e não ocorreram crises vaso-oclusivas (VOCs) graves após o tratamento. O Dr. Matthew M. Heeney do Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center afirmou: "O risto-cel demonstrou potencial para alterar a fisiopatologia da SCD, melhorando significativamente os resultados dos pacientes."

O Dr. Ashish Gupta da Universidade de Minnesota observou: "O risto-cel apresenta uma tendência favorável na coleta e fabricação de células, com potencial para otimizar a experiência do tratamento e reduzir o uso de recursos de saúde." A Dra. Amy Simon, Diretora Médica da Beam, acrescentou: "Com base nos dados existentes, planejamos submeter um pedido de licença de produto biológico até o final de 2026, para disponibilizar esta terapia aos pacientes o mais rápido possível."

O risto-cel é uma terapia celular autóloga baseada em tecnologia de edição de base, que modifica os promotores dos genes HBG1/2 para aumentar a produção de hemoglobina fetal. A FDA concedeu-lhe as designações de medicamento órfão e terapia avançada de medicina regenerativa. A doença falciforme (SCD) é um distúrbio sanguíneo hereditário que afeta aproximadamente 8 milhões de pessoas globalmente, com cerca de 100.000 pacientes nos EUA.

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