De acordo com pt.wedoany.com-A CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. divulgou dados de acompanhamento de 15 meses do CS-206, uma terapia de edição de bases de alta precisão para o tratamento da doença falciforme (DF). Uma paciente nigeriana de 21 anos tornou-se a "primeira na China" a receber esta terapia, não apresentando crises vaso-oclusivas (CVOs) por mais de 15 meses após o implante, atingindo o desfecho primário de eficácia.
Antes do tratamento, a paciente apresentava CVOs graves recorrentes. Após receber o CS-206 em fevereiro de 2025, ela alcançou enxerto de neutrófilos no 13º dia e contagem de plaquetas superior a 50×10^9/L no 21º dia. A partir de 60 dias após a última transfusão de hemácias, a paciente permaneceu sem CVOs e anemia por 13 meses consecutivos. Dentro de um mês após o tratamento, os níveis de hemoglobina fetal (HbF) aumentaram continuamente, enquanto os níveis de hemoglobina falciforme (HbS) diminuíram progressivamente. A partir do terceiro mês pós-tratamento, a proporção HbF/HbS estabilizou-se em aproximadamente 6:4 e manteve-se estável. Até o momento, nenhum evento adverso relacionado ao produto foi observado.
O CS-206 é uma terapia de edição de bases patenteada, desenvolvida independentemente pela CorrectSequence. A terapia utiliza o editor de bases de transição de alta precisão (tBE), uma tecnologia original de edição genética co-desenvolvida pelos fundadores científicos da CorrectSequence (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). Esta tecnologia edita com precisão a região promotora HBG1/2 em células-tronco hematopoiéticas autólogas coletadas do paciente, simulando mutações benéficas naturais encontradas em indivíduos saudáveis, reativando assim a expressão da γ-globina e aumentando os níveis de hemoglobina fetal.
Em comparação com terapias de edição genética baseadas em CRISPR para DF, o CS-206 realiza correção precisa de base única sem introduzir quebras de dupla fita no DNA, evitando riscos como grandes deleções genômicas, anormalidades cromossômicas e mutações fora do alvo. A terapia também permite rápida recuperação hematopoiética e aumento significativo dos níveis de hemoglobina fetal, reduzindo a proporção de hemoglobina falciforme, inibindo eficazmente a falcização dos glóbulos vermelhos e diminuindo as crises vaso-oclusivas e a hemólise.
A DF é uma hemoglobinopatia hereditária causada por mutações no gene da β-globina, podendo os pacientes apresentar anemia crônica, crises de dor recorrentes, infecções e danos orgânicos progressivos. Cerca de 3,5% da população mundial é portadora do gene mutante da célula falciforme, com aproximadamente 300 mil bebês afetados anualmente, sendo particularmente prevalente na África, Mediterrâneo, Oriente Médio e Sul da Ásia. Tanto a DF quanto a β-talassemia são hemoglobinopatias, entre as doenças genéticas monogênicas mais comuns globalmente, com cerca de 7% da população mundial portando genes anormais de hemoglobina e estimativamente 400 mil recém-nascidos afetados por ano.
Com base na mesma plataforma tecnológica tBE e via terapêutica, o CS-101, desenvolvido pela CorrectSequence para β-talassemia, já curou mais de dez pacientes da China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malásia e Paquistão em ensaios clínicos. Até o final de maio de 2026, todos os pacientes tratados com CS-101 estavam sem transfusões por mais de 15 meses, com o período mais longo ultrapassando 30 meses.
O ensaio clínico iniciado pelo investigador (IIT) do CS-206 para DF está atualmente recrutando globalmente. A CorrectSequence está acelerando o desenvolvimento clínico e a comercialização do CS-101 e CS-206, com o objetivo de oferecer opções de tratamento mais seguras, eficazes e acessíveis para pacientes com hemoglobinopatias em todo o mundo.
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