De acordo com pt.wedoany.com-A Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) aprovou, por meio de procedimento prioritário de revisão e aprovação, o produto de terapia celular CAR-T autólogo humanizado anti-Claudin18.2, desenvolvido de forma independente pela CARsgen Therapeutics Holdings Limited, sob o nome comercial Kailimei (Injeção de Sucariogenleucel), para o tratamento de adenocarcinoma avançado da junção gástrica/esofagogástrica positivo para Claudin18.2, negativo para o receptor 2 do fator de crescimento epidérmico humano (HER2) e com falha em pelo menos duas linhas de terapia. Este é o primeiro produto de terapia celular CAR-T para tumores sólidos aprovado para comercialização no mundo.
A terapia CAR-T já demonstrou sua eficácia em tumores hematológicos, mas no campo dos tumores sólidos, desafios como a imunossupressão do microambiente tumoral, a precisão insuficiente no reconhecimento de alvos e a dificuldade de infiltração celular mantiveram a grande maioria dos produtos em pesquisa em todo o mundo estagnada em estágios clínicos iniciais por muito tempo. Os tumores sólidos representam cerca de 90% de todas as neoplasias malignas. O câncer gástrico é uma das neoplasias malignas de alta incidência na China, com cerca de 40% dos novos casos mundiais ocorrendo anualmente no país. O prognóstico de pacientes com adenocarcinoma avançado da junção gástrica/esofagogástrica que falharam ao tratamento padrão é extremamente ruim, com opções terapêuticas limitadas. O Sucariogenleucel é direcionado precisamente para esta área de alta necessidade clínica.
A CARsgen Therapeutics iniciou a pesquisa clínica do CAR-T anti-Claudin18.2 em 2017, focando em desafios comuns como a supressão do microambiente tumoral sólido e o reconhecimento preciso de alvos, alcançando progressivamente avanços tecnológicos e transformando a inovação original em opções de tratamento disponíveis para os pacientes. Embora muitas instituições globalmente tenham se voltado para outras rotas tecnológicas, a CARsgen Therapeutics manteve-se firme no alvo Claudin18.2, promovendo continuamente a tradução clínica e concluindo o pedido de aprovação de comercialização.
O estudo clínico confirmatório do Sucariogenleucel foi liderado pela Professora Shen Lin do Hospital Oncológico da Universidade de Pequim, em colaboração com mais de vinte instituições médicas em todo o país. Os resultados deste estudo randomizado controlado foram publicados na revista médica internacional de renome The Lancet, e a qualidade dos dados foi reconhecida por pares internacionais. A maioria dos produtos CAR-T para tumores sólidos ainda está em estágios iniciais de ensaios clínicos. A CARsgen Therapeutics foi a primeira a apresentar dados confirmatórios e concluir o pedido de aprovação.
Dados de um estudo iniciado por investigador (IIT) publicado em 2024 na Nature Medicine mostraram que, no tratamento sequencial após a terapia de primeira linha para câncer gástrico com Sucariogenleucel, a taxa de resposta objetiva (ORR) atingiu 100% em 4 pacientes com lesões-alvo. Dois desses pacientes foram submetidos a ressecção cirúrgica após a infusão, alcançando sobrevida de longo prazo de quase 5 anos. Resultados preliminares de um IIT para terapia adjuvante do câncer de pâncreas, apresentados no congresso anual de 2025 da Sociedade Europeia de Oncologia Médica (ESMO), mostraram que, em 6 indivíduos, 5 (83,3%) apresentaram uma diminuição significativa nos níveis de CA19-9 após a infusão, com reduções variando de 51,3% a 96,1%. Um desses pacientes completou 52 semanas de acompanhamento sem recorrência da doença. A CARsgen Therapeutics iniciou duas explorações: terapia CAR-T sequencial após tratamento de primeira linha para câncer gástrico avançado e terapia de consolidação com CAR-T após quimioterapia adjuvante pós-operatória, com o objetivo de ajudar mais pacientes a obter oportunidades cirúrgicas.
De acordo com o Dr. Li Zonghai, fundador, presidente, CEO e CSO da CARsgen Therapeutics, a empresa estabeleceu um sistema de produção de CAR-T de cadeia completa e controlado de forma independente, abrangendo os três elos principais: plasmídeos, vetores lentivirais e preparação celular. A base de produção localizada em Jinshan, Xangai, foi construída de acordo com os padrões de Boas Práticas de Fabricação (GMP) e possui a primeira licença de produção de medicamentos para CAR-T na China, capaz de garantir de forma estável o fornecimento do produto após o lançamento. A empresa também construirá uma nova base de produção comercial para aumentar ainda mais a capacidade. A CARsgen Therapeutics está simultaneamente desenvolvendo um kit de diagnóstico complementar para Claudin18.2, que já entrou na fase de revisão de registro de dispositivo médico de Classe III. O esquema de detecção relacionado foi incluído no "Consenso de Especialistas em Detecção Clínica de Claudin18.2 em Câncer Gástrico". Os dados mostram que cerca de 68% dos pacientes com câncer gástrico apresentam expressão moderada a alta de Claudin18.2, permitindo a triagem precisa de tratamento por meio desta ferramenta.
A aprovação do Sucariogenleucel foi relativamente rápida. O medicamento foi incluído como variedade de terapia inovadora em março de 2025, submetido a revisão prioritária em maio, e formalmente aceito e rapidamente aprovado em junho. Esta velocidade é atribuída às políticas do Centro de Avaliação de Medicamentos da NMPA, como intervenção precoce, revisão integrada com pesquisa, revisão e aprovação prioritárias, e designação de terapia inovadora. O órgão regulador adotou um modelo de serviço de "intervenção antecipada, uma política por empresa, equipe dedicada e acompanhamento completo". O subcentro do Delta do Rio Yangtzé encurtou o tempo de processamento com recebimento antecipado; o apoio dos governos municipal e distrital facilitou a expansão da base de produção da empresa, com um investimento total de aproximadamente 370 milhões de yuans; na fase de comercialização, iniciativas como o "Seguro de Saúde de Xangai" e "Encontros Diretos entre Médicos e Empresas" promoveram uma entrada mais rápida dos novos medicamentos na prática clínica.
Atualmente, o custo do CAR-T autólogo chega a centenas de milhares de yuans. Após a aprovação do novo medicamento, a CARsgen Therapeutics afirmou que continuará a pesquisar e desenvolver produtos CAR-T de próxima geração para reduzir os custos. Com mais de uma década de atuação no campo da terapia celular, a CARsgen Therapeutics possui mais de dez linhas de pesquisa e desenvolvimento de CAR-T, cobrindo múltiplas direções, como CAR-T autólogo, universal e in vivo, envolvendo tumores hematológicos, tumores sólidos e doenças autoimunes.
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