De acordo com pt.wedoany.com-A Capricor Therapeutics Inc. (CAPR:NASDAQ) divulgou seus resultados financeiros do primeiro trimestre de 2026 e atualizou o status regulatório e clínico de sua terapia celular em investigação, Deramiocel (CAP-1002), para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O Pedido de Licença de Produto Biológico (BLA) do Deramiocel está sendo revisado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), com data-alvo de ação (PDUFA) em 22 de agosto de 2026.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética grave ligada ao cromossomo X, causada pela ausência de distrofina funcional, levando à degeneração progressiva dos músculos esqueléticos, respiratórios e cardíacos. A doença afeta cerca de 15.000 pessoas nos EUA, principalmente meninos. A cardiomiopatia e a insuficiência cardíaca resultantes da degeneração miocárdica são as principais causas de morte em pacientes com DMD, e atualmente não há cura, com opções de tratamento limitadas.
O Deramiocel é composto por células derivadas de cardioseferas alogênicas (CDCs). Esse grupo de células cardíacas demonstrou efeitos imunomoduladores e antifibróticos em estudos pré-clínicos e clínicos. Os exossomos secretados pelos CDCs podem direcionar macrófagos e alterar seu perfil de expressão, promovendo um fenótipo de cicatrização. O medicamento recebeu designação de medicamento órfão para o tratamento de DMD pela FDA dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), além da designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) pela FDA, designação de Medicamento de Terapia Avançada (ATMP) pela EMA e designação de Doença Pediátrica Rara pela FDA.
Em termos financeiros, em 31 de março de 2026, a empresa possuía aproximadamente US$ 278,6 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis, em comparação com cerca de US$ 318,1 milhões em 31 de dezembro de 2025. As despesas operacionais totais no primeiro trimestre de 2026 foram de aproximadamente US$ 36,8 milhões, contra cerca de US$ 25,0 milhões no mesmo período do ano anterior; o prejuízo líquido foi de aproximadamente US$ 33,9 milhões, ou US$ 0,59 por ação, em comparação com um prejuízo líquido de cerca de US$ 24,4 milhões, ou US$ 0,53 por ação, no ano anterior. A empresa espera que seus fundos atuais sejam suficientes para cobrir despesas e necessidades de capital até o quarto trimestre de 2027.
Em pesquisa e operações, a análise de ressonância magnética cardíaca mostrou que o Deramiocel reduziu significativamente a fibrose miocárdica avaliada por realce tardio com gadolínio, em comparação com o placebo. Uma avaliação domiciliar baseada em vídeo da Duchenne, o indicador "Comer 10 Colheradas", mostrou melhora estatisticamente significativa na função dos membros superiores e nas atividades de vida diária dos pacientes. A instalação de produção da empresa em San Diego passou pela inspeção pré-aprovação da FDA e está pronta para apoiar o lançamento comercial inicial. Após a conclusão da expansão do segundo andar, a capacidade total de produção deve atender cerca de 2.000 a 2.500 pacientes por ano, correspondendo a aproximadamente 10.000 doses anuais. A empresa aguarda a validação completa da instalação, com meta de aprovação da FDA para o primeiro semestre de 2027.
Atualmente, cerca de 90 pacientes estão inscritos no estudo de extensão aberto, com vários pacientes recebendo infusões intravenosas contínuas de Deramiocel por até cinco anos, envolvendo mais de 800 infusões, com dados de segurança consistentemente bons. A Capricor contratou Michael Maurer como Diretor Comercial, que possui experiência direta no mercado de DMD. Após uma possível aprovação, a empresa espera ser elegível para um Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras (PRV), que é transferível e vendável.
A CEO da empresa, Dra. Linda Marbán, afirmou que, com a revisão do BLA pela FDA em andamento, a principal prioridade da equipe é a execução, trabalhando em estreita colaboração com a agência para se preparar para um possível lançamento e continuar construindo as capacidades de uma empresa em fase comercial. Vários analistas emitiram ou reafirmaram classificações após os resultados financeiros. A Oppenheimer atribuiu classificação "Outperform" com preço-alvo de US$ 54,00 para 12 a 18 meses; a H.C. Wainwright & Co. atribuiu classificação "Compra" com preço-alvo de US$ 60; analistas da Roth realizaram uma análise de fluxo de caixa descontado para a avaliação da empresa. A Capricor também está avançando na plataforma StealthX™ para entrega de siRNA, proteínas e pequenas moléculas direcionadas aos músculos, e se preparando para expandir o Deramiocel para a Distrofia Muscular de Becker.
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