De acordo com pt.wedoany.com-A equipa liderada pelo Professor Wei Wensheng, cientista principal do Laboratório de Changping e professor da Universidade de Pequim, desenvolveu uma nova terapia de salto de exões baseada na tecnologia de edição de RNA LEAPER, desenvolvida internamente. Esta terapia demonstrou resultados positivos num estudo clínico para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara. Dois artigos de investigação relacionados foram publicados simultaneamente a 10 de junho na revista académica internacional Cell.
Ao contrário da edição genética tradicional, a tecnologia LEAPER utiliza diretamente enzimas de edição de RNA naturalmente presentes nas células humanas, sem necessidade de fornecer proteínas de edição exógenas. A equipa concebeu uma estratégia terapêutica de "reconhecer-saltar-recuperar", que regula o processamento do RNA para induzir as células a produzir novamente proteínas funcionais. Este sistema tecnológico reduz a dificuldade de administração de genes ou proteínas exógenas no organismo, estando mais alinhado com os requisitos de investigação clínica, criando também condições para a rápida transição da tecnologia da investigação básica para a prática clínica.
O gene causador da DMD é anormalmente grande, tornando difícil para as terapias genéticas tradicionais administrar o gene completo nos pacientes. Além disso, existem mais de 7000 tipos de mutações patogénicas entre diferentes pacientes. A estratégia de salto de exões transforma a terapia genética de uma correção individual para uma correção em grupo, aumentando a capacidade de adaptação do sistema.
Com base nesta tecnologia, a equipa, em colaboração com instituições de investigação e médicas nacionais, concluiu um estudo de tradução sistemática desde a validação em modelos de doença até ao tratamento de pacientes, desenvolvendo o candidato a medicamento de edição de RNA LE051. Os resultados de um ano de acompanhamento mostraram que todos os pacientes tratados apresentaram uma tendência contínua de melhoria na função motora.
A equipa também utilizou a tecnologia de previsão estrutural de inteligência artificial para revelar, pela primeira vez, as regras estruturais chave para o reconhecimento e edição de RNA pelas enzimas de edição de RNA. Com base nisso, desenvolveram a nova geração da tecnologia de edição de RNA, LEAPER3.0, que no futuro impulsionará o desenvolvimento de mais estratégias terapêuticas de RNA seguras, universais e precisamente reguláveis.
Xie Xiaoliang, diretor do Laboratório de Changping e académico da Academia Chinesa de Ciências, afirmou que os resultados da equipa de Wei Wensheng são um exemplo de como o laboratório promove a descoberta de novos medicamentos através de investigação básica original e desenvolvimento de tecnologia de ponta, esperando que esta tecnologia fundamental possa trazer novas opções de tratamento para mais pacientes com doenças graves.
Este texto foi elaborado por Wedoany. Qualquer citação por IA deve indicar a fonte “Wedoany”. Em caso de infração ou outros problemas, informe-nos prontamente, por favor. O conteúdo será corrigido ou removido. E-mail: news@wedoany.com
