De acordo com pt.wedoany.com-Uma equipa de investigação concluiu com sucesso o primeiro ensaio global de fase 3 de uma terapia CRISPR in vivo, demonstrando que o tratamento reduz eficazmente o número de crises em doentes com angioedema hereditário. Este estudo duplo-cego internacional, conduzido pelo Centro Médico da Universidade de Amesterdão (Amsterdam UMC) e outras instituições, envolveu 80 doentes. O responsável pela investigação, Danny Cohn, afirmou que os resultados confirmam a eficácia e segurança da terapia, sendo estes dados fundamentais para a aprovação regulatória da primeira terapia de edição genética CRISPR in vivo.
As conclusões do estudo foram apresentadas recentemente no congresso anual da Academia Europeia de Alergologia e Imunologia Clínica (European Academy of Allergy and Clinical Immunology), em Istambul, e publicadas simultaneamente no New England Journal of Medicine.
A terapia CRISPR única avaliada visa o angioedema hereditário, uma doença rara caracterizada por crises recorrentes e potencialmente fatais de inchaço. O estudo adotou um desenho de grande escala, duplo-cego, no qual os doentes foram aleatoriamente distribuídos para receber a terapia CRISPR denominada lonvoguran-ziclumeran ou um placebo. O objetivo primário foi a ocorrência de crises entre a 5.ª e a 28.ª semanas após uma única perfusão intravenosa. Os dados revelaram uma redução relativa de 87% nas crises no grupo de tratamento, com 62% dos doentes a não apresentarem qualquer crise sem necessidade de terapêutica de manutenção, em comparação com apenas 11% no grupo do placebo. Os objetivos secundários também mostraram resultados positivos: uma redução de 89% na necessidade de tratamento sob procura, uma redução de 91% nas crises moderadas a graves e uma melhoria significativa na pontuação de qualidade de vida dos doentes em comparação com o grupo do placebo.
Os investigadores notaram que, como os participantes tendiam a tomar medicação ao primeiro sinal de inchaço potencial, alguns inchaços relatados podem não ter sido crises verdadeiras. Cohn acredita que o número de doentes completamente livres de crises poderá aumentar quando os participantes souberem que receberam o tratamento ativo.
Para os doentes, isto significa que uma doença crónica grave pode ser gerida a longo prazo com uma única intervenção. Os doentes podem deixar de necessitar de medicação preventiva contínua, evitando assim efeitos secundários associados, reduzindo o fardo do tratamento e a dependência de medicamentos, e aliviando a ansiedade em relação a crises futuras. Em termos de segurança, a terapia demonstrou boa tolerabilidade, com efeitos secundários comuns a incluir reações ligeiras relacionadas com a perfusão, dores de cabeça, fadiga e dores nas costas, todos rapidamente resolvidos. Não foram relatados eventos adversos graves no grupo de tratamento.
Cohn sublinhou que os dados de 37 participantes dos ensaios de fase 1 e 2 mostram que a terapia permanece eficaz e segura quatro anos após a administração. Este avanço abre portas para que doentes com outras doenças genéticas possam receber tratamento CRISPR in vivo.
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