De acordo com pt.wedoany.com-A terapia genética Vyjuvek (beremagén geperpavec) recebeu recentemente um Relatório de Posicionamento Terapêutico (IPT) emitido pela Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos Sanitários (Aemps), fornecendo um importante respaldo científico para a sua aplicação clínica em Espanha. Esta terapia é indicada para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica, vulgarmente conhecida como doença da pele de borboleta.
Desenvolvido pela empresa norte-americana Krystal Biotech, o Vyjuvek foi aprovado para comercialização pela Comissão Europeia em 2025. Em Espanha, o medicamento ainda não beneficia de um amplo financiamento público, mas as associações de doentes têm apelado há meses à uniformização do acesso ao tratamento e exigido financiamento público por parte do governo. Organizações como a DEBRA Piel de Mariposa (Associação da Pele de Borboleta) lançaram campanhas públicas, denunciando o atraso de Espanha em relação a outros países europeus no que diz respeito à acessibilidade do tratamento. Durante este período, o Ministério da Saúde espanhol manteve negociações ativas com a empresa farmacêutica para promover o financiamento público, mas ambas as partes acusam-se mutuamente pela demora. Atualmente, o tratamento pode ser obtido através de vias especiais ou de planos autonómicos, tendo a Andaluzia sido a primeira região do país a oferecer o tratamento aos doentes, assumindo os custos até que seja alcançado um acordo nacional de preços.
O relatório de posicionamento terapêutico avaliou exaustivamente as evidências clínicas disponíveis. Os dados mostram que a proporção de feridas tratadas com Vyjuvek que cicatrizaram completamente em seis meses foi de 67,4%, em comparação com apenas 21,6% no grupo do placebo, uma diferença absoluta de 45,8%, com significado estatístico. Aos três meses, a taxa de fecho completo das feridas no grupo de tratamento foi de 70,6%, contra 19,7% no grupo de controlo. Além disso, quase metade das feridas tratadas (49,7%) manteve-se completamente fechada tanto aos três como aos seis meses, enquanto no grupo do placebo este valor foi de apenas 7,1%. O relatório salienta que algumas feridas podem reabrir durante o período de seguimento, mas o medicamento pode ser reaplicado para tratamento.
O relatório compara o Vyjuvek com as abordagens terapêuticas tradicionais. A terapia tradicional baseia-se principalmente em cuidados com feridas, pensos, controlo da dor e prevenção de infeções. O Vyjuvek é uma terapia genética tópica que introduz cópias funcionais do gene COL7A1 diretamente nas feridas, promovendo a produção de colagénio tipo VII, uma proteína essencial para a manutenção da integridade da pele.
Na comparação com as alternativas existentes, o relatório refere que o único tratamento previamente aprovado para estas feridas era o Oleogel-S10 (um gel de casca de bétula), mas a Aemps considerou a sua eficácia "medíocre" e de relevância clínica limitada. Em contraste, ambas as terapias genéticas demonstraram efeitos clinicamente e estatisticamente significativos. O relatório conclui que, para doentes com epidermólise bolhosa distrófica, o Vyjuvek é a "opção preferencial".
A avaliação de segurança foi globalmente favorável. A maioria dos eventos adversos foi de gravidade ligeira a moderada e relacionada com a aplicação tópica. Não foram registados casos de morte ou abandono devido a toxicidade. A Aemps sublinha a necessidade de monitorização a longo prazo desta terapia genética, especialmente quanto a potenciais riscos imunitários ou de cancro da pele.
O relatório também apoia a possibilidade de administração do medicamento no domicílio do doente, por doentes ou cuidadores treinados, desde que a preparação do medicamento seja realizada em condições farmacêuticas controladas e seguindo medidas de segurança específicas. A publicação deste relatório não implica automaticamente o financiamento público do medicamento; as decisões de preço e reembolso continuam a depender de avaliações económicas e negociações de preços no âmbito do Sistema Nacional de Saúde (SNS).
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