De acordo com pt.wedoany.com-A terapia genética anticancerígena baseada em edição de RNA RZ-001 (Taspitimagene advec) da Rznomics demonstrou segurança controlável e eficácia preliminar em ensaio clínico de fase 1/2a para tratamento de glioblastoma multiforme recorrente (rGBM), com vários pacientes alcançando supressão de recorrência tumoral de longo prazo e controle da doença por mais de seis meses. Esses resultados intermediários foram apresentados em 13 de junho de 2026 no Congresso Anual da Sociedade Asiática de Neuro-Oncologia (ASNO 2026), realizado em Kanazawa, Japão.
O Dr. Chae-Yong Kim, professor de neurocirurgia do Hospital Bundang da Universidade Nacional de Seul (Seoul National University Bundang Hospital), fez uma apresentação oral na conferência. O RZ-001 é projetado utilizando a plataforma proprietária de ribozimas de trans-splicing de RNA da Rznomics, que permite edição precisa de RNA, fazendo com que o medicamento expresse genes terapêuticos especificamente dentro das células tumorais para induzir a morte das células cancerígenas. A empresa, sediada na Coreia do Sul, é uma biofarmacêutica em estágio clínico focada no desenvolvimento de terapias genéticas de RNA com ampla aplicabilidade para múltiplas indicações.
Até o momento do relatório, um total de 20 pacientes haviam concluído a triagem, dos quais 10 foram formalmente inscritos e receberam tratamento. A análise intermediária não revelou problemas de segurança novos ou inesperados relacionados ao tratamento, nenhuma toxicidade limitante de dose (DLT) foi relatada e nenhum evento adverso de grau 4 ou superior relacionado ao tratamento foi observado. A maioria dos eventos adversos foi considerada relacionada à doença ou às condições basais típicas de pacientes com glioblastoma multiforme.
O glioblastoma multiforme recorrente é um dos tumores cerebrais malignos mais agressivos e de difícil tratamento, com alta taxa de recorrência mesmo após terapia padrão e prognóstico extremamente ruim. O Dr. Chae-Yong Kim afirmou que os dados obtidos indicam que o RZ-001 tem segurança controlável, ao mesmo tempo que mostra sinais encorajadores de atividade clínica preliminar. Ele acrescentou que, dado que o glioblastoma multiforme recorrente geralmente recorre em dois a quatro meses, a demonstração de supressão de recorrência de longo prazo — especialmente dados de pacientes com mais de nove meses — é muito encorajadora, e espera-se que a inscrição adicional de pacientes e o acompanhamento de longo prazo esclareçam ainda mais seu valor clínico completo.
O RZ-001 também está atualmente em desenvolvimento clínico para carcinoma hepatocelular (HCC), tendo recebido a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA dos EUA em maio de 2026. A empresa assinou um acordo de pesquisa colaborativa e licenciamento com a farmacêutica global Eli Lilly em maio de 2025 e foi listada no mercado KOSDAQ em dezembro de 2025.
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