De acordo com pt.wedoany.com-A FDA dos EUA aprovou aceleradamente a terapia genética Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) da Regeneron Pharmaceuticals, a primeira terapia genética a restaurar a função neurossensorial para níveis normais.
Otarmeni é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado para o tratamento de crianças e adultos com perda auditiva neurossensorial de grau severo a profundo e profundo. Esta perda auditiva é definida como maior que 90 decibéis de nível de audição em qualquer frequência, associada a variantes bialélicas confirmadas molecularmente no gene OTOF, com função preservada das células ciliadas externas e sem implante coclear prévio no mesmo ouvido. Otarmeni é a primeira e única terapia genética in vivo para perda auditiva relacionada ao gene OTOF. A Regeneron declarou que fornecerá o Otarmeni gratuitamente nos Estados Unidos.
A FDA baseou a decisão de aprovação acelerada na melhoria da sensibilidade auditiva medida por audiometria tonal liminar média na Semana 24 do ensaio CHORD de Fase I/II. Vinte participantes com idades entre 10 meses e 16 anos receberam uma dose única de Otarmeni por infusão intra-coclear, sendo que 10 pacientes receberam a administração em um ouvido e os outros 10 em ambos os ouvidos. Os dados mostraram que 80% dos participantes (16 de 20) demonstraram melhoria auditiva para ≤70 dB NA na avaliação audiométrica tonal liminar na Semana 24, atingindo o desfecho primário; outro participante atingiu este limiar na Semana 48. Setenta por cento (14 de 20) demonstraram resposta auditiva de tronco encefálico ≤90 dB na Semana 24, atingindo o desfecho secundário chave. Entre os participantes com seguimento até a Semana 48, todos os respondedores anteriores mantiveram a resposta ao tratamento, e 42% dos participantes (5 de 12) atingiram audição normal, incluindo sons sussurrados (≤25 dB NA).
George D. Yancopoulos, Copresidente do Conselho, Presidente e Diretor Científico da Regeneron, afirmou: "Este avanço sem precedentes na terapia genética provou ser transformador para muitas crianças e suas famílias em nossos ensaios clínicos." A FDA indicou que a aprovação acelerada pode estar condicionada à verificação e descrição do benefício clínico na parte confirmatória do ensaio CHORD. O ensaio CHORD é um estudo multicêntrico, aberto, de primeira administração em humanos, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do DB-OTO em bebês, crianças e adolescentes com variantes no gene da otoferlina.
Otarmeni é a primeira terapia genética e a segunda nova entidade molecular a receber aprovação da FDA sob o programa piloto de Voucher de Prioridade Nacional do Comissário da FDA. Este programa, lançado em outubro de 2025, concede vouchers a desenvolvedores de medicamentos cujo trabalho seja considerado como abordando crises de saúde nos EUA, fornecendo mais tratamentos inovadores, atendendo a necessidades de saúde pública não satisfeitas e posicionando a fabricação doméstica de medicamentos como uma questão de segurança nacional. O voucher dá direito à empresa a uma revisão de seu pedido final dentro de um prazo alvo de 1 a 2 meses, em vez dos 10 a 12 meses padrão.
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