Pesquisadores da Escola de Medicina de Stanford publicaram recentemente resultados no The Lancet, confirmando que o transplante de pele com engenharia genética pode tratar de forma eficaz feridas crônicas em pacientes com epidermólise bolhosa distrófica (EB) causada por desnutrição. Esta terapia foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em abril de 2025, trazendo nova esperança para pacientes com essa rara doença genética da pele.

O ensaio clínico de fase três foi liderado pelo Dr. Jean Tang, professor de dermatologia do Lucile Packard Children's Hospital de Stanford, envolvendo 11 pacientes com mais de 6 anos de idade. A equipe coletou amostras de pele saudável dos pacientes e, em laboratório, utilizou retrovírus para introduzir o gene COL7A1 corrigido, cultivando enxertos de pele funcional. Os resultados mostraram que, 24 semanas após o transplante, 81% das feridas tratadas apresentaram pelo menos 50% de cicatrização, superando significativamente os 16% observados no grupo controle.

"Esta tecnologia conseguiu curar as feridas de mais difícil cicatrização, que geralmente são as partes mais dolorosas para os pacientes", afirmou o Dr. Tang. Charlotte Brown, paciente de 20 anos participante do estudo, relatou: "Após o transplante, a dor diminuiu significativamente e minha qualidade de vida melhorou consideravelmente."

A terapia é fruto de 20 anos de pesquisa da Escola de Medicina de Stanford, com base nos estudos pioneiros da equipe do Professor Paul Khavari em 2003. Atualmente, a tecnologia foi licenciada para a Abeona Therapeutics para produção comercial e será implementada em cinco hospitais nos Estados Unidos.

Pacientes com epidermólise bolhosa distrófica apresentam fragilidade da pele devido à deficiência de colágeno tipo VII, resultando em bolhas e feridas frequentes. A equipe de pesquisa continuará o acompanhamento dos participantes por até 15 anos para avaliar os efeitos de longo prazo dos enxertos de pele.