Uma equipe de pesquisa da Escola de Medicina Icahn do Mount Sinai desenvolveu uma nova plataforma de terapia com mRNA que identifica de forma inteligente o ambiente celular e ativa seletivamente genes terapêuticos, melhorando assim a precisão dos tratamentos para doenças como o câncer. Esta pesquisa foi publicada online na revista *Molecular Therapy* em 15 de novembro. Os pesquisadores da Escola de Medicina Icahn do Mount Sinai construíram um sistema de mRNA que ativa preferencialmente genes terapêuticos em células-alvo, melhorando assim a precisão e a segurança do tratamento.
Esta plataforma, denominada Sistema de Tradução de RNA Modificado Seletivo para Células (cSMRTS), baseia-se na engenharia de moléculas de mRNA. Ao contrário dos métodos existentes que dependem principalmente de vetores de entrega para direcionamento, o cSMRTS integra a função de reconhecimento no próprio mRNA. A Dra. Magdalena M. Żak, primeira autora do artigo, afirmou: "Queríamos saber se poderíamos transferir a responsabilidade do vetor de entrega para o próprio mRNA. Portanto, modificamos o mRNA para reconhecer se o seu ambiente é composto por células cancerosas ou saudáveis. Se ele detectar que está em um ambiente inadequado, ele se desliga automaticamente. Essa capacidade de tomada de decisão intrínseca é o que torna essa tecnologia única."
O sistema cSMRTS opera com base na resposta a padrões específicos de microRNA dentro da célula. Em estudos pré-clínicos, a equipe de pesquisa utilizou essa plataforma de terapia com mRNA, administrada por meio de nanopartículas lipídicas universais, para testá-la em modelos de camundongos com câncer de mama e de cólon. Os resultados mostraram que a plataforma alcançou com sucesso uma ativação altamente seletiva: no tecido tumoral, a atividade do gene terapêutico foi mais de 100 vezes maior do que no tecido saudável; enquanto em órgãos vitais como o fígado, a atividade foi inibida em mais de 380 vezes. A administração do gene supressor de tumor Pten utilizando esse sistema reduziu o crescimento tumoral em 45%.
Os pesquisadores observaram que esse mecanismo seletivo integrado representa um avanço significativo no campo da terapia com mRNA. O autor sênior, Dr. Lior Zangi, comentou: “O aspecto mais empolgante desse sistema é sua flexibilidade. Por ser projetado com seletividade celular, ele não se limita a uma única doença ou terapia. Em princípio, essa plataforma pode ser aplicada a diversas medicinas de precisão, desde o câncer até doenças inflamatórias e metabólicas”. Essa tecnologia promete fornecer novas estratégias para o desenvolvimento de terapias mais seguras e direcionadas.
Atualmente, a equipe de pesquisa registrou um pedido de patente para essa tecnologia de terapia com mRNA e está trabalhando para avançar em sua comercialização e no desenvolvimento pré-clínico.
