FDA aprova Pasatru, medicamento da Regeneron para doença óssea rara, com preço anual de até US$ 2,1 milhões
De acordo com pt.wedoany.com-Em 19 de agosto, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o Pasatru (garetosmab-grts) da Regeneron Pharmaceuticals para o tratamento de fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) em adultos. A FOP é uma doença genética ultra-rara em que músculos, tendões, ligamentos e outros tecidos conjuntivos dos pacientes são gradualmente substituídos por tecido ósseo anormal, formando o chamado "segundo esqueleto", levando à perda progressiva de mobilidade. A maioria dos pacientes depende de cadeira de rodas antes dos 30 anos, com idade média de sobrevivência de cerca de 56 anos. Há aproximadamente 900 casos diagnosticados no mundo.
Esta aprovação foi baseada nos dados do estudo de Fase III OPTIMA. O estudo incluiu 63 pacientes adultos com FOP, randomizados para receber Pasatru 10 mg/kg, 3 mg/kg ou placebo, por infusão intravenosa a cada 4 semanas, durante 56 semanas. Os resultados mostraram uma redução de 90% nas novas lesões de ossificação heterotópica (HO) no grupo de 10 mg/kg (2 vs. 19 no placebo) e uma redução de 94% no grupo de 3 mg/kg (1 vs. 19). Entre os desfechos secundários principais, o grupo de 10 mg/kg apresentou redução de 88% nas exacerbações da doença avaliadas por médicos (9 vs. 66). Eventos adversos graves relacionados ao tratamento ocorreram em 2 casos no grupo de 10 mg/kg, 1 caso no grupo de 3 mg/kg e 2 casos no grupo placebo.
Pasatru é um anticorpo monoclonal totalmente humano que tem como alvo e neutraliza a activina A (Activin A) — uma proteína-chave identificada por cientistas da Regeneron como impulsionadora da formação óssea anormal na FOP. A dose inicial recomendada é de 10 mg/kg, administrada por infusão intravenosa de 60 minutos a cada 4 semanas, podendo ser reduzida para 3 mg/kg em caso de intolerância. A Regeneron afirma que o medicamento pode ser administrado em diversos cenários, incluindo infusão domiciliar para pacientes elegíveis.
O medicamento competirá com o Sohonos, da Ipsen, que foi aprovado pela FDA em 2023 e é o primeiro tratamento para FOP. A Regeneron espera que o medicamento esteja disponível "em poucos dias". O preço anual varia entre US$ 693.000 e US$ 2,1 milhões, dependendo da dose e do peso corporal; com base no peso médio do estudo e na dose de 10 mg/kg, o custo é de aproximadamente US$ 1,4 milhão. A Regeneron planeja iniciar o estudo OPTIMA 2 em 2026 para avaliar a eficácia do Pasatru em pacientes pediátricos e adolescentes com FOP. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está analisando o pedido de autorização de comercialização, e o Japão e outros países também planejam submeter solicitações.
