Um ensaio clínico internacional liderado por pesquisadores da Universidade de Newcastle, no Reino Unido, demonstrou eficácia significativa do medicamento alvo iptacopan no tratamento da doença renal rara C3G. Este avanço oferece uma nova opção de tratamento para melhorar os resultados de pacientes com C3G e marca um avanço significativo no tratamento de doenças renais.

Os resultados da pesquisa foram publicados na revista The Lancet. O Dr. Edwin Wong, Nefrologista Consultor do Hospital de Newcastle, atuou como pesquisador principal no Reino Unido e coliderou o ensaio clínico de Fase III, denominado APPEAR-C3G, com o Professor David Kavanagh, da Universidade de Newcastle. Por meio de uma colaboração multicêntrica global, a equipe de pesquisa avaliou a eficácia e a segurança do iptacopan em pacientes com C3G.

C3G, abreviação de glomerulopatia do complemento 3, é uma doença renal rara causada por uma disfunção do sistema complemento. Essa doença causa uma hiperativação do sistema imunológico, atacando os glomérulos renais e prejudicando sua função normal de filtração. Anteriormente, havia falta de tratamento eficaz para C3G, e a maioria dos pacientes acabou desenvolvendo insuficiência renal terminal.

O Dr. Edwin Wong declarou: "A C3G tem um prognóstico muito ruim, frequentemente exigindo diálise de longo prazo ou transplante renal. No entanto, mesmo com um novo rim, não há garantia de que a doença não recidive. Nossos resultados demonstram que este tratamento não apenas previne o vazamento de proteínas na urina, mas também atua na hiperativação do sistema complemento observada nesta doença."

Este ensaio clínico confirma que o Iptacopan inibe eficazmente a ativação anormal do sistema complemento, reduz a perda renal de proteínas e ajuda a estabilizar os marcadores da função renal. O mecanismo de ação deste medicamento direcionado aborda a causa raiz da doença, proporcionando uma opção de tratamento mais precisa para pacientes com C3G.

O professor David Kavanagh observou: "Embora doenças como a C3G sejam raras, elas podem ter efeitos devastadores nos pacientes e em suas famílias. Agora, pela primeira vez, temos um tratamento que atua na causa subjacente da C3G e interrompe sua progressão. Os resultados deste estudo representam um momento crucial para os pacientes com C3G, que antes não tinham tratamentos eficazes."

Ruchira Glaser, Chefe Global de Desenvolvimento Cardiovascular, Renal e Metabólico da Novartis, enfatizou: "Na Novartis, estamos comprometidos em proteger a saúde renal e oferecer opções de tratamento inovadoras para pacientes com grandes necessidades não atendidas. É por isso que colaboramos com médicos, pesquisadores e defensores para identificar e abordar lacunas de tratamento e oferecer opções de tratamento inovadoras aos pacientes."

Os pesquisadores afirmam que esta pesquisa sobre um medicamento específico, um esforço colaborativo de toda a comunidade médica global, abre um novo caminho no tratamento de doenças renais raras.