A Atsena Therapeutics anunciou que a administração da dose foi concluída para todos os pacientes, adultos e pediátricos, das coortes da Parte B do ensaio clínico de Fases I/II/III Lighthouse, que avalia a injeção subretiniana de ATSN-201 para o tratamento da retinosequese ligada ao X (XLRS). A empresa planeja iniciar o recrutamento da coorte de pacientes da Parte C, considerada crucial, no primeiro trimestre de 2026.

O Dr. Kenji Fujita, Diretor Médico da Atsena Therapeutics, declarou: "Dada a significativa necessidade não atendida em pacientes com XLRS de todas as idades, temos orgulho de ter concluído a administração das doses na Parte B. Os três pacientes pediátricos receberam com sucesso a dose de ATSN-201, sem complicações cirúrgicas. Os dados preliminares de segurança são favoráveis, sem relatos de eventos adversos graves relacionados ao tratamento. Esperamos avançar com base nos encorajadores benefícios observados na Parte A."

O CEO Patrick Ritschel afirmou: "Estamos satisfeitos com o progresso contínuo do estudo Lighthouse e trabalhamos para levar esta potencial primeira terapia gênica aos pacientes. Alinhamos com o FDA o desenho da coorte da Parte C e aguardamos o recrutamento, cujos resultados apoiarão uma potencial submissão regulatória."

Atualmente, a Parte B do estudo multicêntrico Lighthouse está avaliando 9 pacientes adultos e 3 pediátricos. O componente adulto é dividido em três grupos, com a opção de tratamento após um ano de observação no grupo controle. Os pacientes pediátricos recebem uma dose baixa. Em julho de 2025, o FDA concordou com a expansão do estudo para um ensaio pivotal.

A Parte C, sendo a porção pivotal da Fase III, avaliará 56 pacientes adultos e pediátricos com XLRS, divididos em grupo de tratamento e grupo controle. O grupo de tratamento receberá ATSN-201, enquanto o grupo controle terá a opção de tratamento após 12 meses de observação. Espera-se que os resultados apoiem um pedido de Licença de Produto Biológico no início de 2028.

A XLRS é uma doença monogênica ligada ao X causada por mutações no gene RS1. É caracterizada pela divisão anormal das camadas da retina, levando a deficiência visual não corrigível e, eventualmente, cegueira. Afeta principalmente homens, com cerca de 30.000 pacientes masculinos nos EUA e na UE. Atualmente, não há terapias aprovadas.

O ATSN-201 é uma terapia gênica experimental da Atsena que utiliza um vetor AAV. Demonstrou um perfil de segurança favorável e, se aprovado, seria a primeira terapia gênica para XLRS. Já recebeu várias designações da FDA.